多款创新药上市背后的诺华实力

时间 • 2019-08-13 09:33:30

    过去的短短两年里,作为全球最知名的药企之一——瑞士诺华集团在中国有24款新药获批,其中包括9个新分子实体,这一数量在跨国药企中名列前茅。在未来5年内,诺华预计将在中国提交50份新药申请,这个数字也远远超过同行。众所周知,当前中国正在深化药品审评审批制度的改革,这样的政策背景能给像诺华这样的跨国药企带来何种机遇?面对健康中国国家战略的稳步实施,诺华有什么样的布局?日前,本报记者在诺华上海园区专访了诺华全球药品开发负责人兼首席医学官蔡正华医学博士,听他讲述在政策红利下诺华新药开发的初心与使命。

    《健康报》记者:近年来,药品审评审批制度加速优化,这给外资企业在华研发新药带来了何种契机?

    蔡正华:中国药品审评审批制度改革意义重大,主要表现之一是监管流程加速。比如,药品的临床试验申请在过去可能需要3年时间,现在可以缩短至3个月;中国药物开发加速至全球水平,之前,一些药物在全球主要市场上市3年~5年之后,中国才会开始进行临床试验。

    受益于中国的药审制度改革,过去两年时间里,诺华在中国有24个新药申请获批,其中包括9个新分子实体。在2019年到2023年之间,诺华预计会提交50份新药申请,该数字明显超过其他药企。

    《健康报》记者:一款新药诞生的背后聚集整合了众多国家与地区的研发力量。诺华有哪些布局,规划何种新药在中国率先发起研究或者上市?

    蔡正华:诺华在全球布局的研发网络,包括瑞士巴塞尔、美国波士顿和中国上海等,针对一些全球共性的疾病开展研发。比如在哮喘治疗领域,目前诺华正在开展一项针对5000名患者的临床研究,试验数据也会在今年年底前公布并寻求在中国上市。和传统的哮喘治疗方法如雾化等手段有所不同,这是一款口服的治疗哮喘的药物。

    目前,诺华在上海的研发中心有15个在研项目,针对中国区域的高发疾病,比如肝癌、胃癌、鼻咽癌等,诺华正在积极探索新的治疗方法。与此同时,除了早期的研发在中国进行,也尝试在中国做一些更早的临床实验。诺华在中国根植发展较早,在2006年就建立了中国研发中心,打造“端到端”的研发体系,该体系包括药物的前期研究发现,再到药物开发上市,形成了较为成熟的运作架构及模式,有助把先进的药物和疗法尽快推向市场。同时我们和中国的各类机构,包括大学、医院、研究院所、CRO公司,开展形式多样的合作,旨在把更多的新药带给中国患者。

    《健康报》记者:细胞和基因疗法是医学发展最活跃的领域之一。2017年下半年,美国食品药品监督管理局批准诺华公司的一款CAR-T疗法Kymriah上市,您如何看待这款药品上市的意义?

    蔡正华:医疗科学的发展速度前所未有,一种新的疗法将大幅改善和提高患者的生存水平。诺华目前已经获批的CAR-T疗法Kymriah,主要针对25岁以下复发/难治性急性淋巴细胞白血病的治疗。在过去,12岁以下的儿童如果得了这个病,可以接受化疗,但最终还是无法幸存。有了CAR-T疗法之后,这些患儿接受治疗并继续生存的可能性非常高。

    在药物研发上,一旦能够治愈或者潜在治愈的话,那么跟它成正比的就是药物研发成本。创新背后是有代价的,我们希望寻找最佳的方式,降低研发成本,在成本以及疗效之间,能够达到一定的平衡。

    去年,诺华和位于上海张江的中国药企西比曼达成战略合作,在中国引进Kymriah。

    《健康报》记者:很多专业人士认为,一系列数字领域的前沿技术如大数据、人工智能,能够帮助医药企业降低研发成本,改变医药创新的路径和面貌。在运用数字技术方面,诺华有何具体实践?

    蔡正华:我们致力于将诺华打造成为由先进的治疗平台和数据科学驱动的世界领先的医药健康企业,同时推进数字医疗的转型。诺华正试图利用数据科学和数字技术解开人体生物之谜,更快发现新药,更快把创新疗法带给病患。新药的研发成本的确越来越昂贵,数字技术有非常大的潜力去优化药物的开发过程。在推动数字技术和药物开发结合方面,诺华主要做了以下工作:

    一是基于临床数据挖掘的发现和洞察。截至2018年,诺华积累了相当于200万患者年的临床数据量,收录在诺华的Data42平台上。深度挖掘这些数据,能够指导我们临床研究和未来研发的方向,从而更有针对性地筛选出对疾病有效的分子和药物。

    三是优化临床数据的监测及管理。诺华已经建设了一个用于临床试验管理的数字化平台SENSE。在SENSE平台上,我们可以看到并监控诺华正在全球进行的582项临床试验。未来,这个数字化平台还可以用于生产和供应链管理。

    《健康报》记者:诺华非常注重创新。诺华对创新的持续投入和坚持的主要动力是什么?

    蔡正华:人类已知的疾病大概有1.5万种,但目前来讲有确切疗效的差不多只有10%。医药方面的科学家,本身就有很强的求知欲、好奇心去研发更多的创新药物来造福患者。我所在的诺华全球药品开发部门(GDD)加上诺华生物医学研究中心,研发人员加起来总数达到2.1万名。他们的初心就是不断推进科学研究和药物研发,来提高人们的健康水平。

    此外,创新药都有一定的专利保护期,过期后就可以仿制了,这意味着我们要不断地进行创新。从某种角度看,这也是原研药背后的创新动力。

    《健康报》记者:作为诺华的全球药品开发负责人,您认为中国的药物研发实力如何,该如何发力?

    蔡正华:药物研发的周期非常长,同时,对疾病的了解也需要时间和科技的积累。西方很多研究机构的历史有上百年,相对于中国还是有一定时间上的差异。但中国已经快速地起步,在药物研究及开发领域,不管是从速度上还是质量上都毫不逊色。

    现在诺华中国有700名左右的科学家为研发新药而努力工作,未来我们会吸引更多优秀的科学家加入。我们的目标是和中国的学术界、科技界加强合作,开发更多的药物,惠及广大患者。